Trento - Come una chiave nella toppa. Soltanto quella giusta entra nella serratura e apre la porta. Così accade con i filamenti di RNA, utilizzati nei laboratori dell’Università di Trento: ogni tratto va a colpire soltanto quello corrispondente. E l’RNA diventa arma e bersaglio, al tempo stesso, nella lotta ad alcune malattie neurodegenerative. Un problema che, con il progressivo invecchiamento della popolazione, è diventato una priorità per la salute pubblica a livello mondiale.
Il meccanismo, che si inserisce nella vasta ricerca scientifica internazionale sulle terapie geniche, ha ottenuto la concessione di un brevetto valido in Europa e negli Stati Uniti d’America.
A coordinare la ricerca dell’Università di Trento è Michela Denti, che da oltre 10 anni conduce studi nel settore delle malattie neurodegenerative, soprattutto quelle a base genetica. Subito una premessa: "Non voglio illudere persone malate, familiari, associazioni. Preciso che per arrivare a una terapia servono ancora tanta ricerca, tempo, investimenti. Finora abbiamo testato l’efficacia dell’approccio terapeutico solo su cellule in laboratorio. Ci manca la sperimentazione preclinica, che è un percorso delicato, costoso e lungo ed è passaggio necessario per arrivare alla fase in cui qualcuno possa mostrare interesse per acquisire il nostro brevetto e procedere con la sperimentazione clinica. Noi, però, proseguiamo la ricerca con impegno e tenacia perché il meccanismo è promettente e vogliamo che possa diventare, in qualche anno, una terapia nuova per varie malattie, sia rare sia diffuse, che si caratterizzano per un’irreversibile e progressiva perdita di funzionalità neuronale e per le quali a oggi non esistono cure".
Michela Denti, con il suo team di ricerca del Dipartimento di Biologia cellulare, computazionale e integrata Cibio dell’Ateneo di Trento, lavora sull’RNA, l’acido ribonucleico che è coinvolto nei processi di decodifica, regolazione ed espressione dei geni. L’RNA è la molecola che raccoglie e trasmette le istruzioni per la produzione delle proteine.
L’invenzione: una terapia molecolare a base di RNA per malattie neurodegenerative
L’invenzione di Michela Denti, professoressa di Biologia applicata, e delle ricercatrici Giuseppina Covello e Kavitha Siva, consiste in una terapia molecolare a base di RNA per malattie neurodegenerative (denominate Taupatie), causate da anomalie di una precisa proteina (la proteina Tau, codificata dal gene MAPT e associata alla stabilità dei microtubuli e quindi al buon funzionamento di alcuni processi della memoria).
"Andiamo a bersagliare l’RNA messaggero della proteina Tau che è mutato nella malattia» chiarisce. «Il filamento di RNA si lega a quello complementare, come una chiave nella toppa. E quindi colpisce in modo preciso soltanto il tratto del filamento alterato per la mutazione che è causa della malattia".
Sul metodo, dice: "Sviluppiamo molecole di RNA (siRNAs, short interfering RNA o RNA interferente breve, oppure oligonucleotidi antisenso), che si basano su brevi sequenze di nucleotidi (tipicamente venti o meno) in grado di interferire con la sintesi delle proteine o con il processamento dell’RNA messaggero.